Une technique pour modifier définitivement son ADN

Un laboratoire américain a mis au point une technique révolutionnaire d’édition génomique permettant de reconfigurer l’ADN d’un malade directement dans son organisme. Un essai thérapeutique est en cours, et ses résultats sont attendus avec impatience par l’ensemble de la communauté médicale.

Une réussite ouvrirait la voie à des thérapies géniques plus simples et plus précises que les techniques existantes.

[H2]Une nouvelle approche de la thérapie génique[/H2]

C’est l’une des expériences les plus prometteuses de l’année : en Californie, le laboratoire Sangamo Therapeutics va tenter pour la première fois de traiter un malade en éditant, c’est-à-dire en modifiant son génome, directement dans son organisme. C’est une première, car les techniques d’édition génomique actuelles reposent sur la méthode dite CRISPR Cas9, qui passe par la modification de cellules en laboratoire, ensuite réinjectées dans le corps du malade.

Le patient en question est un homme de 44 ans atteint du syndrome de Hunter, une maladie génétique incurable. Son foie ne sait pas dégrader certaines molécules complexes, ce qui provoque des infections, des troubles respiratoires, cardiaques et cérébraux. L’homme a déjà subi 26 opérations, sans grand succès. Sangamo Therapeutics propose une nouvelle approche, en injectant directement au patient par voie intraveineuse un virus d’édition génique. La perfusion a eu lieu lundi 4 décembre et a duré trois heures.

[H2]Une thérapie risquée[/H2]

Baptisée SB-913, cette thérapie expérimentale permet de… lire la suite sur Clubic Mag

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Publish date : 31 December 2017 6:43 pm

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